Confermata l’efficacia della molecola luspatercept

Ottime notizie per i pazienti ematologici. Arrivano dal congresso dell’Associazione Europea di Ematologia, tenutosi recentemente a Vienna. Dopo tre anni di trattamento con la molecola luspatercept, circa la metà dei pazienti affetti da beta-talassemia riduce del 50% il fabbisogno di trasfusioni, mentre il 12% riesce a farne a meno per più di due mesi. Un risultato eccezionale.

Una conferma di quel che, attraverso questo sito, l’AIL aveva riportato diversi giorni fa. I risultati cui si fa riferimento appartengono allo studio Believe. Il principio attivo luspatercept è rimborsabile già dal 2021 ed è in grado di migliorare la qualità della vita di chi è affetto da beta-talassemia, in modo significativo.

La beta-talassemia, lo ricordiamo, è una malattia genetica ereditaria. I genitori del paziente possono essere asintomatici o portatori sani. In Italia, la patologia colpisce circa settemila persone, delle quali cinquemila nella forma più severa.

L’unica vera cura finora era rappresentata dalle trasfusioni. Occorre farne spesso: ogni 2 o 3 settimane, per tutta la vita. Le trasfusioni comportano degli effetti collaterali, per esempio l’accumulo di ferro nel sangue. Per evitare che ciò accada, i pazienti devono assumere farmaci ferrochelanti, a loro volta portatori di altri effetti collaterali. 

La nuova molecola (si attendevano da anni novità nei trattamenti della beta-talassemia) rivoluzionerebbe il modo di affrontare la beta talassemia. Stando ai dati attualmente raccolti, grazie alla molecola luspatercept i beta talassemici eviterebbero i frequenti accessi alle strutture ospedaliere, mentre si ridurrebbero notevolmente gli effetti collaterali delle attuali terapie. Al momento il nuovo trattamento è destinato agli adulti, ma è già in corso un trial pediatrico che promette bene. 

Il problema resta la disomogeneità dell’offerta sanitaria pubblica, in Italia. In diverse regioni, la molecola luspatercept non è di facile prescrizione ai pazienti che dipendono dalle trasfusioni. Si spera che presto il farmaco possa essere disponibile per tutti.   

Il luspatercept è un altro dei frutti della ricerca. La scienza migliora la nostra vita, ci salva la vita. L’AIL promuove da sempre i valori della ricerca e della solidarietà. Non c’è ricerca senza sostegno. Quello che costantemente i donatori AIL garantiscono. E non c’è assistenza ai pazienti, senza il supporto all’AIL. Aiutiamo l’AIL ad aiutare i pazienti e la scienza. Le malattie si possono sconfiggere, se lo si fa tutti insieme.

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