Finalmente una nuova terapia per la mielofibrosi

Arriva una nuova terapia per la mielofibrosi, una malattia del sangue molto rara. Nei pazienti che ne sono colpiti, il midollo osseo va incontro a un processo di sostituzione dei tessuti sani con materiale fibrotico. Il tessuto cicatriziale in eccesso compromette, fino a interrompere, la regolare produzione di cellule del sangue. In attesa della Giornata Nazionale Ail per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma (in programma il 21 giugno), facciamo il punto sulle possibilità terapeutiche attualmente disponibili per i pazienti affetti da mielofibrosi.

È importante, a tale proposito, sottolineare che l’incidenza della malattia si attesta intorno ai 500-700 nuovi casi ogni anno, in Italia. Le terapie, dall’ambito d’azione finora circoscritto, possono aprirsi all’impiego di una molecola, il fedratinib, ora approvata (con rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale) dall’Aifa. Il farmaco è stato autorizzato nel 2019 dall’FDA (Food and Drug Administration).

Si chiama Fedratinib, il suo nome commerciale è Inrebic, ed è un farmaco anti-cancro utilizzato nella cura delle malattie mieloproliferative. Può essere facilmente assunto in capsule ed è in grado di contenere diversi sintomi della mielofibrosi. Sintomi e disturbi che compromettono pesantemente la qualità della vita del paziente.

Generalmente chi è affetto da questa patologia del sangue avverte un senso di fatica, tipico di molte malattie tumorali, che accompagna anche le attività più banali. Stanchezza eccessiva, debolezza, sudorazione notturna, febbre, pallore, prurito e dolori alle ossa sono i sintomi più comuni della mielofibrosi. A questi possono aggiungersene altri, come le infezioni ricorrenti e l’ingrossamento del fegato o epatomegalia.

Fedratinib riesce a contenere la splenomegalia (che causa disturbi intestinali), cioè l’aumento di volume della milza (altro tratto caratteristico della mielofibrosi), la stanchezza e la debolezza. Per il paziente non è poco, si tratta infatti di fattori che se ‘corretti’ con terapie mirate, a base di questo principio attivo, possono avere un impatto decisamente minore sulla qualità della vita.

Ricordiamo che appartengono alla categoria delle patologie mieloproliferative croniche anche la policitemia vera e la trombocitemia essenziale. Le cause della mielofibrosi sono poco chiare, la ricerca si concentra su una mutazione del gene responsabile della sintesi della proteina JAK2. Finora i pazienti venivano trattati con ruxolitinib. Una terapia non sufficiente a supportare nel tempo un’adeguata risposta dell’organismo alla malattia. L’unica vera cura è in realtà il trapianto di cellule staminali, ma non tutti i pazienti possono affrontarlo. Coloro i quali sono ritenuti candidabili all’intervento costituiscono una ristretta fascia di pazienti (il 5-10%). Per questa ragione l’impiego del “nuovo” farmaco apre vie terapeutiche significative.

Speriamo che il farmaco sia presto disponibile in tutte le regioni. L’AIL di Taranto ha incontrato pazienti con mielofibrosi, durante i suoi percorsi pluriennali di assistenza domiciliare. Conosce dunque bene le problematiche relative alla gestione della malattia.

Sosteniamo l’Associazione e apriremo, tutti insieme, nuove traiettorie di cura, per le diverse categorie di pazienti ematologici. Per donare il 5X1000 all’AIL, il codice fiscale è il seguente: 80102390582.

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