Nuove cure per l’anemia aplastica grave

L’Eltrombopag, un farmaco già utilizzato per la cura di altre patologie, viene ora integrato nel protocollo per il trattamento dell’anemia aplastica grave in età pediatrica. Il suo impiego migliora i tassi di sopravvivenza e la qualità della vita dei piccoli pazienti.

Gli effetti positivi del farmaco sono stati evidenziati da una ricerca promossa dall’EBMT, la Società Europea di Trapianto di Midollo osseo e Terapie Cellulari, con l’importante contributo dell’Istituto pediatrico Giannina Gaslini di Genova. Uno dei coordinatori della ricerca pubblicata sul New England Journal of Medicine è Carlo Dufour, direttore del Polo Emato-Onco-Trapiantologico e dell’Unità di Ematologia dell’ospedale ligure.

L’anemia aplastica grave è una malattia molto rara che inibisce la produzione, da parte del midollo osseo, dei globuli bianchi, dei globuli rossi e delle piastrine. Ripercorrere la storia di questa rara forma di anemia è importante per comprendere i progressi della scienza, rapidissimi soprattutto negli ultimi decenni. Negli anni Settanta l’anemia aplastica grave era quasi sempre letale; lo studio dei casi trattati e le sperimentazioni in laboratorio hanno condotto all’individuazione delle cure.

Prima della scoperta dell’efficacia dell’eltrombopag, esistevano essenzialmente due vie per trattare i pazienti affetti da anemia aplastica grave: il trapianto di midollo osseo, per il quale può essere difficile trovare un donatore, e la cosiddetta immunosoppressione combinata, la quale si ottiene con l’utilizzo di due farmaci: il siero antilinfocitario e la ciclosporina A. A questi medicinali oggi si aggiunge la molecola oggetto della ricerca dell’EBMT.

I pazienti in età pediatrica che sono stati sottoposti alla cura con l’integrazione di eltrombopag a sei mesi, non hanno avuto recidive, né bisogno di ulteriori trattamenti.

Il progetto che ha resgistrato questi importantissimi risultati è stato condotto anche da Antonio M. Risitano, direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianto Emopoietico presso l’AORN Moscati di Avellino e professore di Ematologia presso l’Università Federico II di Napoli, e Régis Peffault de Latour, professore e direttore del Centro di riferimento francese per l’anemia aplastica e la EPN presso l’ospedale Saint-Louis di Parigi.

Uno sforzo corale per un obiettivo ambizioso. L’ennesimo successo della scienza, lungo la strada che rende possibile la cura di un numero sempre più grande di patologie onco-ematologiche, con il contributo di tutti, in particolare di coloro i quali riconoscono il valore della ricerca scientifica.

Le donazioni all’AIL sono preziose perché permettono, oltre all’assistenza (ospedaliera e domiciliare) ai pazienti ematologici, la ricerca scientifica. L’unica in grado di offrire risposte ai pazienti che confidano nella possibilità di guarire. La guarigione dei pazienti di oggi significa maggiori speranze per i pazienti di domani, cure sempre più efficaci e specifiche. Infallibili, in molti casi.

Donare all’AIL significa sapere di aver fatto qualcosa di grande per il presente e per il futuro di tutti.

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