L’AIL di Taranto augura a tutti una serena Pasqua. La presidente Patrizia Casarotti e il team dei volontari ringraziano tutti coloro i quali abbiano voluto sostenere l’Associazione, anche in questa circostanza. La distribuzione delle Uova di Cioccolato Ail (resa possibile da un impegno costante e capillare dei volontari) ha rappresentato, come sempre, un momento di incontro con la cittadinanza, con le tantissime persone che riconoscono il valore della solidarietà nei confronti dei pazienti ematologici e delle loro famiglie. Persone per le quali la ricerca scientifica resta la strada maestra verso la guarigione. La strada da percorrere perché in futuro ci si ammali sempre meno e si possa convivere meglio con la malattia. 

Sulla rivista scientifica Blood (numero di marzo) è stato pubblicato un articolo intitolato Il gioco del gatto e del topo dell’inibizione BTK. Lo citiamo proprio per testimoniare l’importanza delle sperimentazioni e della ricerca. Senza ricerca non c’è futuro e non ci sarebbe presente, non un presente in cui sia possibile curare malattie un tempo ritenute condanne definitive. Oggi i medici hanno a disposizione, per diverse malattie del sangue, un’ampia varietà di trattamenti. È il caso della Leucemia Linfatica Cronica (LLC), la più comune nel mondo occidentale.

A proposito di questa patologia, Blood riporta i risultati di una ricerca che prova l’efficacia preclinica di una nuova molecola degradante della tirosin-chinasi di Bruton (BTK). La molecola potrebbe essere efficace nel superare la resistenza ai farmaci inibitori di BTK. La scoperta interessa non solo chi è affetto da leucemia linfatica cronica, ma anche i pazienti con linfoma mantellare, una patologia non Hodgkin delle cellule B piuttosto rara. 

Ricordiamo che la LLC comporta l’accumulo di linfociti nel sangue, nel midollo, nei linfonodi e nella milza. Questi linfociti (di solito si tratta di quelli di tipo B) subiscono mutazioni maligne e producono cellule identiche a sè. Potremmo definirle impostori, perché tali cellule sono cloni, ma non riescono a svolgere le funzioni del linfocita B, si riproducono e occupano lo spazio delle cellule sane (per semplificare molto), dando luogo al tumore del sangue. Tali cellule non deperiscono, non muoiono e creano di conseguenza danni all’organismo del paziente.

Come è scritto su Blood, BTK è un componente richiesto della segnalazione del recettore delle cellule B che stimola la proliferazione delle cellule B maligne in malattie come la LLC e il linfoma mantellare; è cioè necessario per trasmettere segnali di crescita e per sostenere le cellule B maligne. Ibrutinib è il primo farmaco inibitore BTK della classe e ha cambiato radicalmente il trattamento dei pazienti con LLC. Studi di mutagenesi genetica hanno previsto mutazioni di BTK che potrebbero interferire con inibitori BTK non covalenti, e queste sono state recentemente confermate in campioni di pazienti con LLC. 

Per sintetizzare, la ricerca attesta l’efficacia sub-nanomolare e l’attività in vivo di un nuovo degradatore BTK biodisponibile per via orale, con vantaggi nell’occupazione del target che superano la resistenza all’ibrutinib correlata alla mutazione C481 e che, curiosamente, possono persino mantenere l’attività contro le forme di BTK resistenti agli inibitori non covalenti.

Abbiamo riportato due brani dell’articolo; sebbene il linguaggio sia tecnico è chiaro che il laboratorio che ha completato lo studio ha evidenziato un’ulteriore possibilità di cura per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica, persino i pazienti che presentano resistenza ai farmaci di ultimo impiego, quelli più innovativi, per intenderci.

Consentire ai centri di ricerca, che in Italia lavorano molto bene, pur senza disporre di grandi risorse economiche (purtroppo), di proseguire nella loro preziosa attività significa contribuire all’individuazione di molecole che possano superare eventuali resistenze alle terapie attuali, significa contribuire alla scoperta di nuove strategie di cura. Per tutti. Sosteniamo l’AIL, sempre! Buona Pasqua a tutti!