La scienza corre e le terapie sono sempre più efficaci. Arrivano altre buone notizie per i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia. Una malattia che viene generalmente trattata con farmaci inibitori della tirosin-chinasi.
Quest’ultimo è un enzima in grado di attivare processi che coinvolgono il metabolismo e la divisione cellulare. Alcune forme tumorali presentano un’attività incontrollata delle chinasi. Le cellule cattive proliferano e i tumori avanzano. I farmaci servono a impedire che ciò accada o, comunque, a rallentare tali processi.
La Commissione Europea ha approvato una nuova molecola, per il trattamento dei pazienti ematologici con leucemia mieloide cronica Ph+. Si tratta di un principio attivo chiamato Asciminib.
Delle oltre 6000 persone che ogni anno, in Europa, sono colpite da questa forma di leucemia, molte non riescono a trarre beneficio dalle cure tradizionali. Alcuni pazienti sono intolleranti alle terapie ordinarie, quindi impossibilitati a sottoporvisi, altri sono refrattari alle stesse.
Asciminib può contare su un meccanismo di azione innovativo: utilizza in modo specifico il sito miristoilico di ABL e si è dimostrato essere un inibitore selettivo della proteina chinasi, specifica della malattia, senza portare, nel lungo termine, a eventi di tossicità come quelli di natura cardiovascolare e gastrointestinale.
Sono le parole di Massimo Breccia, dirigente medico responsabile dell’Unità di Ematologia del Policlinico Umberto I di Roma.
Il minore rischio cardiovascolare favorito dalla nuova molecola è un fattore importantissimo, perché spesso le persone con leucemia mieloide cronica Ph+ muoiono per altre ragioni, non a causa della patologia ematologica.
La Commissione europea ha approvato Asciminib basandosi sui risultati dello studio di fase III nel quale questo inibitore Stamp ha quasi raddoppiato il tasso di risposta rispetto alla molecola bosutinib (25,5% rispetto al 13,2%) e ha mostrato un tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse inferiore di oltre tre volte (5,8% rispetto a 21,1%), a 24 settimane.
Le reazioni avverse più comuni hanno interessato l’apparato muscolo-scheletrico, le vie respiratorie superiori; in alcuni casi si è verificata trombocitopenia, altri pazienti hanno avvertito stanchezza e nausea. I risultati della ricerca hanno trovato conferma nel follow-up di 96 settimane e sono stati diffusi durante l’ultima conferenza annuale dell’American Society for Clinical Oncology.
Una manciata di giorni fa avevamo dato notizie relative all’uso del bosutinib. Le molecole vengono studiate in modo che si possa arrivare al miglior trattamento possibile. Per alcuni pazienti il bosutinib è la soluzione ottimale, per altri può non esserlo.
Sapere che i medici possano contare su più opzioni, nel momento in cui devono scegliere la cura più opportuna per il loro paziente, offre a tutti noi una grande speranza e un incoraggiamento enorme.
I risultati sono sempre più efficaci, le terapie vengono perfezionate e sono sempre meno tossiche. Successi clinici che si devono alla ricerca scientifica.