L’artropatia emofilica è una complicanza dell’emofilia. Il paziente che ne soffre va incontro a ripetuti versamenti di sangue nelle cavità articolari. Il principio attivo del farmaco Elocta, ovvero l’efmoroctocog alfa si è dimostrato molto efficace nella prevenzione di questo tipo di complicanza. Raimondo De Cristofaro, ematologo e internista del Policlinico universitario Agostino Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore di Roma definisce la terapia con efmoroctocog rivoluzionaria.

I vantaggi che il farmaco offre sono diversi: il principio attivo è efficace non solo nella prevenzione, ma anche nella cura delle complicanze. Resta in circolo per un ampio arco di tempo, per cui consente di ridurre il numero delle infusioni, a tutto vantaggio del paziente e dei suoi care giver. Riduce inoltre lo sviluppo di anticorpi contro il fattore di coagulazione esogeno, una eventualità che si può verificare con la terapia sostitutiva.

Le persone con emofilia A (patologia ereditaria) hanno carenze del fattore VIII, una proteina indispensabile per la normale coagulazione del sangue, di conseguenza sono esposti al rischio reale di sanguinamenti (emorragie) frequenti. Il principio attivo efmoroctocog sostituisce la proteina mancante e controlla la coagulazione, almeno in via temporanea.

Ad avere bisogno di questo genere di farmaco sono le persone che hanno una forma grave di emofilia; in Italia sono circa 2000. Le complicanze più temibili di questa malattia possono far correre al paziente rischi molto seri.

Come ha sottolineato l’ematologo De Cristofaro, i vari concentrati di fattore VIII standard, una volta infusi per via endovenosa, raggiungono un picco di livello e vengono eliminati dall’organismo nello spazio di 24-36 ore. Ciò obbliga i pazienti a sottoporsi a 3-4 somministrazioni di concentrato di fattore VIII per settimana. Il carico psicologico e fisico di tale terapia per i pazienti e i loro caregiver non è quindi leggero, soprattutto per la gestione terapeutica dei pazienti della prima infanzia. Le sue parole sono state riportate dalle principali agenzie di stampa.

L’introduzione, da alcuni anni, del principio attivo di Elocta ha rappresentato una svolta determinante per il sensibile miglioramento della qualità della vita dei pazienti. Il farmaco, infatti, resta nel sangue circa 1,5 volte in più rispetto ai precedenti medicinali.

La terapia con efmoroctocog si è dimostrata efficace e sicura non solo per i pazienti pediatrici, ma anche per gli adulti. In entrambi i casi la qualità della vita ha tratto notevole giovamento dall’inserimento in terapia del principio attivo.

I volontari AIL conoscono bene le problematiche di questi pazienti; li assistono quotidianamente e conoscono ogni aspetto della loro convivenza con la malattia. La ricerca serve a trovare cure sempre più efficaci, anche da questo punto di vista. Cure che possano migliorare la quotidianità di milioni di pazienti (nel mondo) che devono convivere con una patologia ematologica.

Donare all’Ail significa credere nella ricerca, praticare la solidarietà e contribuire a migliorare la vita di tante persone. Significa anche proiettarsi nel futuro, costruire una prospettiva di vita con accesso a cure sempre più mirate per tutti. Doniamo all’AIL, doneremo futuro!