BPDCN è l’acronimo di una malattia (Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm) molto aggressiva che colpisce diversi tessuti (la pelle, i linfonodi, il midollo osseo e altre aree extranodali). Fortunatamente la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (in lingua italiana) è una patologia del sangue rarissima. La scienza, tuttavia, ha individuato una molecola che potrebbe essere molto utile nel trattamento della malattia ematologica.

Il suo nome è tagraxofusp; la molecola è indicata come trattamento di prima linea, anzi come l’unica possibilità di cura esistente per la neoplasia. Considerate le sue potenzialità, avvalorate dagli studi condotti, l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ne ha approvato la rimborsabilità.

La molecola rappresenta una novità, poiché finora le persone affette da BPDCN venivano trattate con cicli di chemioterapia piuttosto intensi e con farmaci non specifici, usati per lo più per la cura delle leucemie e dei linfomi. Tagraxofusp viene ora rimborsato dal SSN; l’Italia segue l’esempio della Germania, che ha approvato la molecola per prima in Europa. Il nostro è dunque il secondo Paese a introdurre il medicinale nell’elenco dei rimborsabili.

Come si legge sul sito della casa farmaceutica i cui laboratori hanno sviluppato la molecola, fino al 2018 i trattamenti erano quelli impiegati per altre malattie ematologiche. Il paziente con BPDCN ha un’età media di 65 anni, non l’età ideale (o per lo meno non esattamente) per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Un intervento di questo tipo era considerato l’unico in grado di garantire al paziente periodi, più o meno lunghi, liberi dalla malattia. A tutto vantaggio, naturalmente dell’aspettativa di vita del paziente. Ma il trapianto non può essere proposto a tutti, l’età media di insorgenza della malattia comporta una serie di problemi. Spesso la persona colpita ha altre patologie o ha comunque un sistema immunitario compromesso.

In questo quadro si inserisce la molecola tagraxofusp, approvata prima negli Stati Uniti e, nel 2021, anche in Italia. Il passo successivo (già compiuto), per il nostro Paese, è la rimborsabilità della terapia. Un’ottima notizia per le persone con BPDCN. I sintomi di questa malattia comprendono, tra gli altri, fastidi e lesioni alla pelle, senso di fatica, ingrossamento dei linfonodi e dolore addominale, quando la malattia raggiunge la milza. I pazienti con malattie rare hanno bisogno di tutto il nostro supporto. Affrontano un grave problema di salute, molto spesso a mani nude, e per loro la strada è più in salita che per altri pazienti.

La ricerca scientifica e l’assistenza sono fondamentali. L’AIL è impegnata su entrambi i fronti, offrendo supporto clinico e psicologico ai pazienti ematologici e alle loro famiglie e finanziando il lavoro dei ricercatori. Se malattie come la BPDC hanno oggi un primo vero trattamento dedicato, lo si deve solo alla ricerca scientifica. Sosteniamo l’Ail, sosterremo la possibilità di guarigione anche per le persone con prognosi sfavorevole.