Confermata l’efficacia della molecola luspatercept

Ottime notizie per i pazienti ematologici. Arrivano dal congresso dell’Associazione Europea di Ematologia, tenutosi recentemente a Vienna. Dopo tre anni di trattamento con la molecola luspatercept, circa la metà dei pazienti affetti da beta-talassemia riduce del 50% il fabbisogno di trasfusioni, mentre il 12% riesce a farne a meno per più di due mesi. Un risultato eccezionale.

Una conferma di quel che, attraverso questo sito, l’AIL aveva riportato diversi giorni fa. I risultati cui si fa riferimento appartengono allo studio Believe. Il principio attivo luspatercept è rimborsabile già dal 2021 ed è in grado di migliorare la qualità della vita di chi è affetto da beta-talassemia, in modo significativo.

La beta-talassemia, lo ricordiamo, è una malattia genetica ereditaria. I genitori del paziente possono essere asintomatici o portatori sani. In Italia, la patologia colpisce circa settemila persone, delle quali cinquemila nella forma più severa.

L’unica vera cura finora era rappresentata dalle trasfusioni. Occorre farne spesso: ogni 2 o 3 settimane, per tutta la vita. Le trasfusioni comportano degli effetti collaterali, per esempio l’accumulo di ferro nel sangue. Per evitare che ciò accada, i pazienti devono assumere farmaci ferrochelanti, a loro volta portatori di altri effetti collaterali. 

La nuova molecola (si attendevano da anni novità nei trattamenti della beta-talassemia) rivoluzionerebbe il modo di affrontare la beta talassemia. Stando ai dati attualmente raccolti, grazie alla molecola luspatercept i beta talassemici eviterebbero i frequenti accessi alle strutture ospedaliere, mentre si ridurrebbero notevolmente gli effetti collaterali delle attuali terapie. Al momento il nuovo trattamento è destinato agli adulti, ma è già in corso un trial pediatrico che promette bene. 

Il problema resta la disomogeneità dell’offerta sanitaria pubblica, in Italia. In diverse regioni, la molecola luspatercept non è di facile prescrizione ai pazienti che dipendono dalle trasfusioni. Si spera che presto il farmaco possa essere disponibile per tutti.   

Il luspatercept è un altro dei frutti della ricerca. La scienza migliora la nostra vita, ci salva la vita. L’AIL promuove da sempre i valori della ricerca e della solidarietà. Non c’è ricerca senza sostegno. Quello che costantemente i donatori AIL garantiscono. E non c’è assistenza ai pazienti, senza il supporto all’AIL. Aiutiamo l’AIL ad aiutare i pazienti e la scienza. Le malattie si possono sconfiggere, se lo si fa tutti insieme.

Curarsi al Moscati con le CAR-T e grazie all’assistenza AIL

Queste settimane pre-estive sono caldissime sul fronte meteorologico e su quello delle notizie. Ottime per i pazienti ematologici e per chiunque lotti contro il cancro.

La struttura complessa di Ematologia dell’ospedale S. G. Moscati di Taranto è finalmente in grado di erogare le terapie CAR-T. Diventa così il primo centro in Puglia per la somministrazione di terapie innovative per il trattamento di alcune malattie ematologiche. Nell’immediato futuro, anche diverse tipologie di tumori (non soltanto quelli del sangue) saranno trattate, al Moscati, con le rivoluzionarie CAR-T.

Abbiamo già comunicato la notizia attraverso la pagina Facebook dell’Associazione. Tra i contenuti di questa sezione del sito, le CAR-T hanno sempre avuto uno spazio privilegiato, proprio perché rappresentano una nuova frontiera nelle cure onco-ematologiche.

I pazienti con linfomi non Hodgkin o leucemie linfoblastiche che hanno sperimentato una recidiva della malattia possono ora intraprendere un nuovo percorso di cura, e possono farlo (ciò è estremamente importante) senza lasciare la città in cui risiedono. Coloro i quali vivono nelle località di provincia (o in altri centri della Puglia) possono facilmente raggiungere il Moscati, potendo anche contare sul sostegno dei volontari Ail e delle Residenze dell’Associazione. Appartamenti situati nei pressi della Struttura Complessa di Ematologia, aperti a chiunque abbia necessità di sottoporsi a cure e terapie a Taranto (senza dover aggiungere all’impegno che la malattia comporta, la preoccupazione legata alla ricerca di una sistemazione, seppure provvisoria).

La terapia si basa sui linfociti T, globuli bianchi che si occupano della difesa dell’organismo umano dalle malattie. Alcune malattie del sangue compromettono l’attività dei linfociti, i quali non sono più in grado di garantire la difesa immunitaria.

Grazie a tecniche sofisticate i linfociti del paziente vengono prelevati dal suo sangue e separati dalle altre cellule e dal plasma (con una tecnica definita aferesi). A questo punto i linfociti prelevati raggiungono il laboratorio per essere ingegnerizzati. Queste cellule vengono cioè armate (con l’introduzione, al loro interno, del Chimeric Antigen Receptor [da cui l’acronimo CAR]) a combattere il tumore. Le cellule così processate sono in grado di riconoscere l’antigene del tumore, di attaccare quindi le cellule malate ed eliminarle.

Quanto al Moscati, la certificazione della struttura di Ematologia è stata possibile grazie al suo accreditamento presso il JACIE, ente europeo di accreditamento, con l’avallo delle aziende farmaceutiche interessate alle CAR-T. Una certificazione fondamentale sulla qualità del centro. Hanno accesso alle CAR-T i pazienti che hanno ottime chance di guarigione e per i quali le terapie convenzionali non hanno dato l’esito sperato. Un’altra buona notizia riguarda la beta-talassemia. Arriva la conferma circa l’efficacia di un nuovo percorso terapeutico (ne abbiamo già scritto su questo sito). I particolari con i prossimi aggiornamenti.

World Blood Donor Day – La Croce Rossa e l’AIL invitano a donare il sangue

Il World Blood Donor Day o giornata mondiale del donatore di sangue (celebrata lo scorso 14 giugno) è stata l’occasione per sensibilizzare l’opinione pubblica sul tema della donazione. I dati restano purtroppo negativi; la diffusione del virus responsabile della Covid19 ha pesantemente inciso sulle donazioni di sangue, facendo registrare una significativa flessione, non solo nell’anno della pandemia.

In Italia, nel 2021, i donatori sono stati oltre 1 milione e seicentocinquantamila, numeri migliori del 2020 (anno della fase emergenziale della pandemia), tuttavia inferiori ai livelli del periodo pre-pandemia. Siamo al -1,8% rispetto al 2019. 

I dati sono stati resi noti dal Centro Nazionale Sangue, proprio in vista del World Blood Donor Day. Una giornata istituita dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, nel 2004. Il calo delle donazioni non è cominciato in realtà con la pandemia. Quest’ultima, però, ha contribuito enormemente ad accelerare un trend in atto da circa dieci anni. 

L’anno da tenere presente è il 2012: rispetto a dieci anni fa il numero dei donatori è diminuito del 5%. In ogni caso, il fabbisogno interno di globuli rossi è stato soddisfatto nel 2021. Diversamente, per i plasmaderivati la sanità pubblica ha dovuto fare ricorso all’importazione di plasma (fondamentale risorsa per la preparazione di diverse categorie di medicinali). La Croce Rossa ha lanciato un appello accorato, rivolgendosi soprattutto ai giovani; le loro donazioni sono nettamente diminuite. Anche l’Ail, presente in alcune trasmissioni televisive Rai, negli ultimi giorni, ha fatto altrettanto. 

Per il 14 giugno erano in programma diverse iniziative. Di particolare importanza un convegno dell’Avis a Roma. Iniziativa indirizzata soprattutto alle giovani generazioni, con contributi sulla necessità di adottare stili di vita sani. Nel nostro Paese le persone che, ogni giorno, hanno bisogno di una trasfusione di sangue sono 1.800. Nel mondo, purtroppo, non tutti hanno accesso a questa risorsa salvavita. I numeri sono piuttosto eloquenti: il 42% del sangue raccolto in tutto il mondo è accessibile solo al 16% delle persone che vivono nei Paesi cosiddetti ricchi. Pensiamo a quanti pazienti sia negato questo diritto, questa possibilità salvavita. 

È importante che i cittadini sappiano che chiunque può donare. Con un gesto di grande generosità, e senza correre alcun rischio. Chiunque può salvare vite umane, semplicemente donando sangue e plasma. 

L’Ail (nelle sue diverse Sezioni) sostiene le campagne in favore della donazione di sangue. I pazienti che la sezione di Taranto assiste hanno spesso bisogno di trasfusioni. Per molti di loro è la terapia d’elezione, quella in grado di garantire loro non solo la sopravvivenza, ma una migliore qualità della vita. 

Chiudiamo con un dato incoraggiante: nel 2021 le donazioni hanno fatto registrare un 3% in più rispetto all’anno precedente. Cerchiamo di far salire queste percentuali. Ogni punto percentuale vale decine di vite. 

Possono donare il sangue le persone d’età compresa tra i 18 e i 65 anni, con peso corporeo pari ad almeno 50 chilogrammi, in buone condizioni di salute. In sede di donazione, i medici valutano la presenza di altri requisiti: la pressione arteriosa, la frequenza cardiaca, l’emoglobina e le malattie pregresse o presenti. I requisiti che ogni donatore deve possedere, indicati dal Centro Nazionale Sangue, sono consultabili al seguente link CLICCA QUI.