GENERALI

BPDCN è l’acronimo di una malattia (Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm) molto aggressiva che colpisce diversi tessuti (la pelle, i linfonodi, il midollo osseo e altre aree extranodali). Fortunatamente la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (in lingua italiana) è una patologia del sangue rarissima. La scienza, tuttavia, ha individuato una molecola che potrebbe essere molto utile nel trattamento della malattia ematologica.

Il suo nome è tagraxofusp; la molecola è indicata come trattamento di prima linea, anzi come l’unica possibilità di cura esistente per la neoplasia. Considerate le sue potenzialità, avvalorate dagli studi condotti, l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ne ha approvato la rimborsabilità.

La molecola rappresenta una novità, poiché finora le persone affette da BPDCN venivano trattate con cicli di chemioterapia piuttosto intensi e con farmaci non specifici, usati per lo più per la cura delle leucemie e dei linfomi. Tagraxofusp viene ora rimborsato dal SSN; l’Italia segue l’esempio della Germania, che ha approvato la molecola per prima in Europa. Il nostro è dunque il secondo Paese a introdurre il medicinale nell’elenco dei rimborsabili.

Come si legge sul sito della casa farmaceutica i cui laboratori hanno sviluppato la molecola, fino al 2018 i trattamenti erano quelli impiegati per altre malattie ematologiche. Il paziente con BPDCN ha un’età media di 65 anni, non l’età ideale (o per lo meno non esattamente) per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Un intervento di questo tipo era considerato l’unico in grado di garantire al paziente periodi, più o meno lunghi, liberi dalla malattia. A tutto vantaggio, naturalmente dell’aspettativa di vita del paziente. Ma il trapianto non può essere proposto a tutti, l’età media di insorgenza della malattia comporta una serie di problemi. Spesso la persona colpita ha altre patologie o ha comunque un sistema immunitario compromesso.

In questo quadro si inserisce la molecola tagraxofusp, approvata prima negli Stati Uniti e, nel 2021, anche in Italia. Il passo successivo (già compiuto), per il nostro Paese, è la rimborsabilità della terapia. Un’ottima notizia per le persone con BPDCN. I sintomi di questa malattia comprendono, tra gli altri, fastidi e lesioni alla pelle, senso di fatica, ingrossamento dei linfonodi e dolore addominale, quando la malattia raggiunge la milza. I pazienti con malattie rare hanno bisogno di tutto il nostro supporto. Affrontano un grave problema di salute, molto spesso a mani nude, e per loro la strada è più in salita che per altri pazienti.

La ricerca scientifica e l’assistenza sono fondamentali. L’AIL è impegnata su entrambi i fronti, offrendo supporto clinico e psicologico ai pazienti ematologici e alle loro famiglie e finanziando il lavoro dei ricercatori. Se malattie come la BPDC hanno oggi un primo vero trattamento dedicato, lo si deve solo alla ricerca scientifica. Sosteniamo l’Ail, sosterremo la possibilità di guarigione anche per le persone con prognosi sfavorevole.

Le terapie per il trattamento del mieloma multiplo sono oggi più efficaci. È cambiato l’approccio alla malattia, l’aspettativa di vita è migliorata non poco e si presta molta attenzione anche al supporto offerto al paziente, per ridurre il dolore che spesso accompagna la patologia.

Sono alcuni dei temi che saranno affrontati in occasione del quarto meeting del network europeo EMN (European Myeloma Network). In programma ad Amsterdam, tra il 20 e il 22 aprile 2023, l’evento vede la partecipazione di ricercatori, ematologi ed esperti nelle sperimentazioni cliniche.

Un ruolo di primo piano, nell’ambito del meeting, spetta anche alle associazioni che rappresentano i pazienti e, ovviamente al confronto tra chi assiste quotidianamente le persone affette da mieloma multiplo, i giovani ricercatori e gli ematologi. Il dibattito è parte importante del meeting, perché offre la possibilità di aprire una finestra sul reale. Sulla realtà che ogni giorno i pazienti, i medici e gli assistenti si trovano ad affrontare.

Il meeting prevede, tra l’altro, dodici sessioni live e cinque occasioni di incontro con gli esperti, appunto. Si tratta di un congresso organizzato dal network europeo EMN, con il sostegno di EMN Research Italy. Il sito di riferimento, con i dettagli sul convegno è il seguente: https://www.emn2023.com/home.

Bisogna sapere che il mieloma multiplo è una malattia che aggredisce le plasmacellule del midollo osseo. Quando esse (con i linfociti B) proliferano in maniera incontrollata e si accumulano nel midollo, la conseguenza è la malattia onco-ematologica. Le difese immunitarie del paziente si indeboliscono, per via della compromissione delle cellule ematiche. Inoltre, spesso i pazienti avvertono dolori intensi, a causa della frattura di diverse ossa.

Due tipologie di farmaci emergenti, nella cura di questa malattia, sono gli anti BCMA e gli anticorpi bispecifici; si tratta di opzioni estreme, per così dire. Vengono prese in considerazione quando altre terapie risultano inefficaci. Consentono, con altre categorie di molecole, di offrire cure mirate, di precisione. Tendono a stabilizzare la malattia, rendendola cronica, e a migliorare la qualità della vita del paziente.

Gli anticorpi bispecifici vengono così definiti perché hanno due bersagli: vanno a intercettare le cellule T, ma anche le cellule malate da neutralizzare; quindi stimolano il sistema immunitario ad attaccare le cellule anomale. La ricerca consente l’individuazione di nuove strategie terapeutiche e la diversificazione delle stesse, a seconda della risposta del paziente. Ecco perché si parla di cure mirate. Ci soffermeremo spesso sui diversi medicinali a disposizione, non solo per il trattamento del mieloma.

È importante che i sostenitori dell’AIl sappiano che i loro contributi servono a sviluppare nuove cure; ‘ogni giorno’ i ricercatori mettono a disposizione di medici e pazienti nuove opzioni terapeutiche. Continuiamo a supportare l’AIL. Facciamolo nelle modalità che ci sono più congeniali. Tra poco è Pasqua, regalare un Uovo di cioccolato Ail significa fare un dono infinitamente più grande delle dimensioni dell’uovo: con il cioccolato Ail si offre assistenza ai pazienti, si sostiene la ricerca, si fa un dolce dono a chi riceve l’uovo. Per informazioni telefonare all’Associazione – Sezione di Taranto, al 328 642 3590.

In Italia l’ematologia ha fatto passi da gigante, offrendo un contributo di rilievo agli studi internazionali e molte più chance di guarigione ai pazienti. A dichiararlo è Pino Toro, presidente nazionale Ail. A colloquio con i giornalisti dell’agenzia di stampa Italpress, Toro ha espresso soddisfazione per l’impegno profuso dai ricercatori, per il sostegno offerto all’Associazione da parte dei cittadini, quindi alla ricerca, e per i traguardi raggiunti negli anni.

I numeri testimoniano quanto importante sia la missione di associazioni come l’Ail nell’assistenza ai pazienti ematologici e alle loro famiglie e nel sostegno costante alla ricerca scientifica. Grazie a un’attività multiforme (non dimentichiamo le campagne di informazione, le residenze Ail, i numeri verdi per il contatto con i pazienti a distanza) e capillare, perché estesa a tutto il territorio nazionale, l’Ail riesce ad affiancare sia i medici, sia i pazienti, negli ospedali e a domicilio.

Oggi il 70% delle persone affette da una malattia leucemica guarisce, in molti casi senza ricadute nei mesi e negli anni successivi alla remissione. In altri casi, i pazienti convivono con la patologia, aiutati dalle terapie, conservando una buona qualità della vita.

Si deve continuare a lavorare sodo, però. Per quel 30% di pazienti che attende ancora delle risposte dalla ricerca e dalla pratica clinica. Una percentuale non trascurabile che deve servire da stimolo, per tutti noi che sosteniamo l’Ail e per chi ancora non conosce l’impegno dei suoi volontari.

È importante che la ricerca lavori su quel 30% di persone per le quali le cure attuali non sono sufficientemente efficaci. L’ultima parola non deve essere lasciata alla malattia. Si può e si deve fare ancora molto per quel 30% di pazienti ematologici. Per quelle leucemie, linfomi e mielomi che non sono trattabili con le cure attualmente disponibili (quelle di nuovissima generazione sono eccellenti ma ancora non adatte a tutti).

La ricerca si può sostenere in tanti modi diversi. Siamo in un momento dell’anno propizio per le raccolte fondi (anche se ogni momento lo è). Siamo vicini alla Pasqua, l’Ail scende nuovamente nelle piazze italiane con le tradizionali uova di cioccolato. Un contributo di dodici euro per un uovo che vale molto più del denaro impiegato per averlo. Un uovo Ail racchiude in sé la speranza di molte famiglie, un uovo di cioccolato Ail significa per i pazienti la possibilità di nuove scoperte scientifiche nell’immediato futuro (anche domani) e quindi la possibilità di guarire e tornare a realizzare i propri progetti, i propri sogni.

Ogni uovo Ail aiuta a far scendere quella percentuale, quel 30% di pazienti che purtroppo non trova ancora la via della guarigione. Inoltre, ogni uovo Ail contribuisce a garantire alle persone in cura di poter essere seguite dai volontari Ail (a Taranto l’equipe multidisciplinare assiste centinaia di pazienti) direttamente a casa. L’assistenza a domicilio è un complemento, in molti casi essenziale, dell’assistenza offerta dai medici nei centri di cura. È il modo per garantire a chi combatte contro una malattia del sangue la possibilità di farlo in casa propria, circondato dall’affetto della famiglia e nel comfort di ambienti familiari.

Sosteniamo l’AIL, sosterremo la possibilità di guarigione per tutti i pazienti ematologici, nessuno escluso. Scopri come assicurarti un uovo di cioccolato telefonando al 328 642 3590. L’indirizzo della sede Ail locale è il seguente: via Palmiro Togliatti, 23 – 74123 Taranto (Paolo VI).